全球首个：锐正基因art002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示：art002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
2025-04-16
董一洲团队开发新型LNP，将mrna成功递送到大脑
该研究开发的跨越血脑屏障的脂质纳米颗粒（BLNP）可以安全有效地将 mrna 递送到大脑中，这代表了开发基于 mrna 的中枢神经系统疾病治疗方法的重要一步。
2025-02-22
王育才团队开发mrna“反向疫苗”，体内原位诱导免疫耐受，治疗自身免疫疾病
该研究创新性地构建了低免疫原性的脂质纳米颗粒（LNP）递送 PD-L1 mrna，在体内直接编程生成耐受性抗原呈递细胞（tol-APC），从而开发出了一种基于 LNP-mrna 的“反向疫苗”策略。
2025-03-31
Cell破译m⁶A谜团：不再是单一“自毁”，mrna的生命周期藏着tRNA的“救援”
这项研究精确地揭示，m⁶A在mrna的编码序列中会成为核糖体的“减速带”，降低翻译效率，而tRNA上的一种特殊修饰“5-甲氧基羰基甲基-2-硫代尿苷”则能像“助推器”一样，巧妙地缓解这种“减速”效应。
2025-05-04
Nat Commun：从“谈癌色变”到“免疫反击” 新型合成mrna或有望为抗癌带来新希望
本文研究不仅为癌症治疗提供了新的思路，还为未来的免疫疗法研究奠定了坚实的基础；研究人员期待这种新型s-mrna疗法能够在未来的临床试验中取得更多突破，为癌症患者带来更长久、更健康的生存希望。
2025-03-20
新合生物mrna个性化肿瘤新抗原疫苗XH001开启临床
2025-06-11
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物art001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物art001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Nature子刊：中国科学技术大学宫宁强等开发新型LNP，降低副作用，增强mrna疗法效果
该研究合成了一种具有抗氧化特性的可电离脂质 C-a16，其具有显著降低的免疫原性，可作为治疗应用中递送 mrna 的一种有前景的可电离脂质。
2025-07-21